La medición del valor en oncología debe adaptarse a los avances terapéuticos y clínicos, incorporando indicadores que vayan más allá de la supervivencia y empleando datos del mundo real para reflejar de manera precisa el impacto de las nuevas terapias en la calidad de vida de los pacientes.
Este ha sido el eje sobre el que ha pivotado el taller Horizonte en la evaluación de fármacos oncológicos: nos tiramos a la piscina, patrocinado por AstraZeneca y celebrado en el marco del XII Congreso de Oncología, Hematología y Farmacia Oncohematológica Tendiendo puentes.
El punto de partida del taller ha sido el de redefinir cómo deben evaluarse los tratamientos oncológicos en un momento clave de transformación, impulsada por los avances en inmunoterapia, terapias dirigidas y nuevos modelos de ensayos clínicos.
Durante décadas, la supervivencia global ha sido el estándar para medir el impacto de los tratamientos; sin embargo, este indicador no siempre refleja el auténtico valor de una terapia en términos de calidad de vida, manejo de síntomas o beneficios específicos en subgrupos de pacientes.
Nuevas herramientas de evaluación
Ante la evidencia del beneficio de las nuevas terapias oncológicas, “es necesario utilizar herramientas de evaluación más adecuadas que la supervivencia global o la mediana de supervivencia para reflejar el verdadero beneficio de las nuevas terapias oncológicas.
En inmunoterapia, la mediana de supervivencia no es siempre un buen indicador, pues no refleja a los pacientes respondedores a largo plazo. Es necesario considerar nuevas herramientas de evaluación.
En el caso concreto del cáncer de recto en estadios 2-3, el doctor Muñoz ha recordado que se ha demostrado que “es posible curar a algunos pacientes sin necesidad de quimioterapia, radioterapia ni cirugía.
Esto plantea no solo nuevos paradigmas terapéuticos, sino también la necesidad de reestructurar cómo evaluamos el éxito de estos tratamientos”.
La comparación con tratamientos del pasado puede ser inadecuada si no se actualizan las herramientas de evaluación.
Las terapias combinadas o basadas en inmunoterapia han cambiado el paradigma de tratamiento en muchos tipos de cáncer, lo que requiere indicadores de valor adaptados a estas innovaciones. Además, los modelos de evaluación deben evolucionar para capturar de manera más integral el impacto económico, social y clínico de las terapias emergentes”.
Redefiniendo los ensayos clínicos
La manera en que se diseñan los ensayos clínicos también debe adaptarse, han señalado los ponentes en sus intervenciones; así, cada vez se cuestiona más la idea de que un ensayo clínico en fase 3 comparativo sea imprescindible para demostrar el valor de un tratamiento.
“Hoy en día, cuestionar la necesidad de un ensayo clínico fase 3 para cada terapia o aleatorizar pacientes a tratamientos tradicionales, cuando los beneficios de las nuevas opciones son evidentes, ya no es solo un debate metodológico, sino ético”, ha señalado el doctor Muñoz, quien ha destacado que, en estos momentos, “es crucial cambiar la manera de organizar los ensayos y buscar endpoints más relevantes, como la calidad de vida o las tasas de respuesta completa, que reflejen mejor el impacto clínico y humano de los tratamientos”.
Por tanto, los ponentes han mostrado la necesidad de ampliar los criterios de evaluación para incluir métricas como la supervivencia libre de progresión, el tiempo hasta el deterioro funcional o la experiencia reportada por los pacientes.
Datos del mundo real
Además de los ensayos clínicos, los datos del mundo real se han convertido en una herramienta indispensable para evaluar el valor de los nuevos tratamientos.
Al obtener información de registros médicos, estudios observacionales y bases de datos poblacionales, los datos del mundo real permiten conocer cómo funcionan las terapias en condiciones de práctica clínica habitual.
Este enfoque complementa los ensayos tradicionales, ofreciendo una visión más completa del beneficio terapéutico y ayudando a identificar a los pacientes que pueden obtener mayores ventajas.
En este contexto, la perspectiva del paciente adquiere un protagonismo renovado. Más allá de las métricas clínicas, como la supervivencia o la progresión de la enfermedad, es fundamental considerar la calidad de vida, el manejo de los síntomas y la funcionalidad diaria como indicadores clave en la evaluación de los tratamientos oncológicos
Incorporar la voz del paciente no solo mejora la toma de decisiones terapéuticas, sino que también humaniza la evaluación del valor en oncología, alineándola con las necesidades reales de quienes enfrentan estas enfermedades
En este último sentido, los ponentes han señalado que la participación de los pacientes es esencial para el éxito de los ensayos clínicos y para adaptar los tratamientos a sus necesidades. Los ensayos básicos son una oportunidad maravillosa para reducir la incertidumbre en los tratamientos oncológicos.
La conclusión del encuentro es que, si queremos garantizar que los pacientes reciban los tratamientos que realmente mejoran su calidad de vida, es crucial replantear cómo se mide el valor en oncología.
Esto incluye promover la flexibilidad en los modelos de evaluación, integrar el análisis de resultados en tiempo real y considerar una mayor participación de pacientes y expertos multidisciplinarios en los procesos de decisión.
