Una terapia biológica que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 recibió el jueves la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos.
Es la primera terapia aprobada para la prevención de la diabetes tipo 1.
El anticuerpo monoclonal teplizumab, que se comercializará bajo la marca Tzield, de ProventionBio y Sanofi se administra mediante infusión intravenosa. La terapia tendrá un costo mayorista de aproximadamente $ 194,000 por un curso completo de tratamiento, dijo el fabricante del medicamento en una llamada de inversionistas el viernes, aunque no se espera que este sea el precio que pagarían los consumidores.
Se cree que actúa rechazando el ataque mal dirigido del cuerpo a sus propias células productoras de insulina. La idea es que proteger estas células les da a las personas más tiempo antes de que se vuelvan dependientes de la insulina para controlar su condición.
En los ensayos clínicos, Tzield retrasó la progresión a la diabetes en un poco más de dos años. Pero los beneficios han durado mucho más en algunos de los participantes del estudio.
Una de ellas, Mikayla Olsten, fue examinada para detectar diabetes después de que su hermana Mia, de 9 años, desarrollara repentinamente un episodio potencialmente mortal de cetoacidosis diabética y le diagnosticaran diabetes. No había antecedentes de diabetes en la familia y Mikayla no estaba enferma, pero tenía cuatro de los cinco tipos de autoanticuerpos que los médicos buscan para evaluar el riesgo de una persona.
«Nos dijeron que cuando alguien tiene tantos marcadores, no es si va a desarrollar diabetes, es cuándo», dijo su madre, Tracy.
Cómo funciona
La diabetes tipo 1 es una enfermedad que ocurre cuando el sistema inmunitario ataca y destruye las células que producen insulina.
Las personas con este diagnóstico tienen un aumento de la glucosa que requiere inyecciones de insulina para sobrevivir y deben controlar sus niveles de azúcar en la sangre regularmente durante el día.
Esta nueva terapia puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria.
La idea es que proteger estas células les da a las personas más tiempo antes de que se vuelvan dependientes de la insulina para controlar su condición. El tratamiento esencialmente reinicia el sistema inmunológico.
Tzield se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.
No obstante, Aaron Kowalski, director ejecutivo de Juvenile Diabetes Research Foundation, dijo a CNN que el principal desafío al recetar Tzield será encontrar personas que lo necesiten. El medicamento está aprobado para personas que no tienen ningún síntoma de la enfermedad y es posible que no sepan que están en camino de contraerla.
Mikayla tenía 15 años cuando se unió al estudio y recibió teplizumab. Ahora tiene 21 años y está en el último año de la universidad. Se somete a una serie de pruebas anuales para revisar su páncreas y marcadores sanguíneos, y Tracy Olsten dice que su condición no ha progresado en seis años.
Según una declaración científica de la JDRF, la Endocrine Society y la American Diabetes Association, cuando una persona tiene marcadores de enfermedad autoinmune y episodios de azúcar en sangre descontrolada, el riesgo de cinco años de progresión a una enfermedad sintomática insulinodependiente es del 75 %. El riesgo de por vida de desarrollar diabetes insulinodependiente es casi del 100%.
Hasta ahora, Mikayla parece estar superando esas probabilidades.
Tracy dijo que para Mia, que depende de la insulina, controlar su diabetes es una tarea constante.
«Tiene una gran cantidad de malabarismos que sus compañeros no tienen que hacer. Tiene que planificar con anticipación cuando tiene un partido de baloncesto o practicar para asegurarse de que aumenta los carbohidratos y disminuye los niveles de insulina», dijo Tracy. «No puede pasar un minuto o un día sin pensar en eso sin parar, y poder darle a Mikayla la oportunidad de no tener que pensar en eso las 24 horas del día, los 7 días de la semana, es increíble».
‘La detección se convierte en un gran problema’
Aaron Kowalski, director ejecutivo de JDRF, dice que el principal desafío al recetar Tzield será encontrar personas que lo necesiten. El medicamento está aprobado para personas que no tienen ningún síntoma de la enfermedad y que pueden no saber que están en camino de contraerla.
«La evaluación se convierte en un problema realmente importante, porque lo que sabemos es que alrededor del 85 % de los diagnósticos de tipo 1 en la actualidad se encuentran en familias que no tienen antecedentes familiares conocidos», dijo Kowalski. «Nuestro objetivo es realizar pruebas de detección en la población general» con análisis de sangre para buscar marcadores de la enfermedad.
Tzield está aprobado para su uso en personas mayores de 8 años que se encuentran en la etapa 2 de su diabetes tipo 1. En esa etapa, los médicos pueden medir los anticuerpos que atacan las células beta productoras de insulina en la sangre de la persona, y tienen niveles anormales de azúcar en la sangre, pero su cuerpo aún puede producir insulina.
«La forma en que no solo la industria, sino también nuestro sistema médico manejan las enfermedades autoinmunes, y especialmente la diabetes tipo 1, es realmente subóptima en la época actual», dijo Ashleigh Palmer, cofundadora y directora ejecutiva de ProventionBio. «Lo que hacemos es esperar hasta que los síntomas de la enfermedad se presenten a los médicos, y luego los médicos tratan los síntomas del paciente de forma crónica durante toda la vida. El trastorno es que en la diabetes tipo 1, cuando los síntomas se presentan por primera vez, ya es demasiado tarde».
El tratamiento viene en un solo curso de infusiones de 14 días que duran cada una de 30 a 60 minutos.
Los efectos secundarios más comunes informados en los participantes del ensayo fueron glóbulos blancos y células linfáticas bajas, sarpullido y dolor de cabeza.
Con la diabetes tipo 1, el sistema inmunitario de una persona ataca las células llamadas células beta en el páncreas que producen insulina, una hormona que ayuda a que el azúcar en la sangre ingrese a las células, donde se usa como energía. El ataque puede ocurrir durante años antes de que aparezca cualquier síntoma de diabetes. Sin insulina, el azúcar en la sangre puede acumularse en el torrente sanguíneo y descomponer la grasa y los músculos del cuerpo.
Palmer dice que Tzield detiene la enfermedad antes de que aparezcan los síntomas al detener el proceso de la enfermedad autoinmune y la destrucción subyacente de las células beta. El tratamiento esencialmente reinicia el sistema inmunológico, preservando la función de las células beta.
«Realmente no tenemos ninguna medida preventiva para la diabetes tipo 1 hasta la fecha, y eso es a pesar de que [los Institutos Nacionales de la Salud] financiaron cientos de millones de dólares durante los últimos 20 años o más de un programa llamado TrialNet que ha probado muchas, muchas cosas, incluido esto, y algo de esto surgió de ese trabajo», dijo el Dr. Robert Gabbay, director científico y médico de la Asociación Estadounidense de Diabetes. «Finalmente, hay algo que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 y es muy emocionante».
A diferencia de la diabetes tipo 2, que se puede prevenir con cambios en el estilo de vida, como perder peso y hacer ejercicio, la tipo 1 es una enfermedad genética que hasta ahora no ha tenido opciones de prevención.
«Por alguna razón, no evaluamos la diabetes tipo 1, aunque hay biomarcadores disponibles para mostrar que el proceso de la enfermedad autoinmune ya está en marcha», dijo Palmer. Agregó que la esperanza de que el fármaco catalizará el sistema médico para iniciar la detección basada en la población durante las visitas de rutina de los niños para interceptar la enfermedad y retrasar su aparición.
Con Tzield, los médicos evaluarían a familiares individuales de personas con diabetes tipo 1 para ver si tienen esos anticuerpos específicos. Si los niveles de anticuerpos son altos y parece que la persona está a punto de desarrollar diabetes, el tratamiento retrasará ese proceso.
«Si alguien tiene el tipo 1, una pregunta común que surge es ‘bueno, ¿qué pasa con mi hijo? ¿Va a desarrollar el tipo 1?’ Se trata solo de un riesgo del 5 %, por lo que la mayoría de las veces no lo harán, pero si pudiera encontrar los que lo harían y tratarlos, eso podría marcar una gran diferencia», dijo Gabbay.
El potencial para ayudar a millones
Un diagnóstico tardío de diabetes tipo 1 podría tener un impacto significativo.
«Obviamente, la calidad de vida se ve sustancialmente afectada, negativamente, si se le diagnostica diabetes tipo 1. Es una enfermedad que nunca desaparece», dijo Palmer.
Las personas con diabetes tipo 1 deben controlar sus niveles de glucosa en sangre durante todo el día, lo que afecta la forma en que hacen ejercicio y comen. Un nivel alto de azúcar en la sangre puede conducir a la cetoacidosis diabética, en la cual el cuerpo comienza a descomponer la grasa como combustible y puede causar una acumulación de ácidos llamados cetonas en el torrente sanguíneo. Esa condición puede conducir a la hospitalización, el coma o la muerte.
A partir de 2019, alrededor de 1,9 millones de personas tienen diabetes tipo 1 en los Estados Unidos, según la Asociación Estadounidense de Diabetes, incluidos 244 000 niños y adolescentes. El tipo 1 afecta al 8% de todas las personas con diabetes.
«La incidencia del tipo 1 es principalmente en niños y adolescentes, y cuando estás en la turbulencia de la adolescencia, cuando simplemente quieres olvidar que lo tienes», dijo Olivier Bogillot, director de medicina general de Sanofi en EE. UU. «Entonces, cuando tiene la capacidad con un tratamiento para simplemente retrasar la aparición de la enfermedad, puede cambiar la forma en que se ve afectada la calidad de vida de las familias y de esos niños».
