Johnson & Johnson ha anunciado que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) ha concedido la autorización de comercialización de BALVERSA (erdafitinib) como monoterapia para el tratamiento de adultos con carcinoma urotelial (CU) irresecable o metastásico, la forma más común de cáncer de vejiga.
En concreto, la indicación cubre a pacientes elegibles que presentan alteraciones genéticas susceptibles del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos ( FGFR3 ), que han recibido previamente al menos una línea de terapia que contiene un inhibidor del receptor de muerte programada-1 (PD-1) o del ligando de muerte programada 1 (PD-L1) en el entorno de tratamiento irresecable o metastásico.
En el Reino Unido, aproximadamente 10.500 personas son diagnosticadas con cáncer de vejiga cada año, lo que equivale a 29 personas por día.
Alrededor del 20 por ciento de las personas con cáncer de vejiga avanzado o metastásico tienen alteraciones del FGFR3 , que pueden impulsar el crecimiento de células cancerosas.
“Los pacientes que viven con esta etapa avanzada del cáncer de vejiga y cuyos tumores albergan alteraciones del FGFR3 requieren acceso a terapias de precisión innovadoras que puedan abordar las características específicas de su enfermedad”, dijo la profesora Alison Birtle, oncóloga consultora y profesora clínica honoraria del Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust.
“Desafortunadamente, hasta ahora, ha habido opciones de tratamiento limitadas disponibles para este grupo de pacientes, lo que puede afectar no solo a su pronóstico , sino también a su bienestar y calidad de vida. La autorización de hoy de erdafitinib, una terapia dirigida que ha demostrado mejorar significativamente la supervivencia general y libre de progresión para pacientes con alteraciones del FGFR3 , será una buena noticia para los pacientes elegibles y resalta la importancia de integrar las pruebas de biomarcadores en la vía de tratamiento para las personas con cáncer urotelial, de modo que las alteraciones genéticas como el FGFR3 se puedan detectar lo antes posible”.
Erdafitinib es un inhibidor de la quinasa FGFR, que se administra por vía oral una vez al día, que actúa inhibiendo la actividad de las alteraciones del FGFR3 en las células cancerosas y se ha demostrado que prolonga la supervivencia general en comparación con la quimioterapia en el entorno de segunda línea.
La autorización de la MHRA de hoy se basa en los resultados de la cohorte 1 del estudio de fase 3 THOR, un estudio aleatorizado, abierto y multicéntrico que evaluó la eficacia y la seguridad de erdafitinib (n = 136) frente a quimioterapia (n = 130) en pacientes con colitis ulcerosa avanzada o metastásica con alteraciones seleccionadas del FGFR que han progresado durante o después de uno o dos tratamientos previos, al menos uno de los cuales incluye un inhibidor de PD-1 o PD-L1.
El criterio de valoración principal del estudio fue la supervivencia global (SG), y los criterios de valoración secundarios fueron la supervivencia libre de progresión (SLP), la tasa de respuesta objetiva (TRG) y la duración de la respuesta (DOR).
En junio de 2023, según la recomendación del comité independiente de vigilancia de la seguridad de los datos, el estudio THOR se detuvo tras la revisión de los datos de eficacia y seguridad del estudio en el análisis intermedio.
A todos los pacientes asignados aleatoriamente a quimioterapia (docetaxel o vinflunina) se les ofreció la oportunidad de recibir erdafitinib como terapia cruzada.
Los resultados muestran que se logró una mediana de supervivencia global de más de un año en
los pacientes que recibieron erdafitinib en el momento de corte de los datos, lo que marca una mejora significativa en comparación con los del grupo de quimioterapia (12,1 meses frente a 7,8 meses; cociente de riesgos instantáneos [HR], 0,64; intervalo de confianza del 95 por ciento [IC], 0,44 a 0,93; P = 0,005).
El tratamiento con erdafitinib también mostró una mejora en la mediana de la SSP en comparación con la quimioterapia de 5,6 meses frente a 2,7 meses (HR 0,58; IC del 95 por ciento, 0,41 a 0,82; P = 0,0002) y una ORR confirmada de 48 de 136 pacientes (35,3 por ciento) frente a 11 de 130 pacientes (8,5 por ciento).
Las reacciones adversas más frecuentes incluyen hiperfosfatasemia (78,5 por ciento), diarrea (55,5 por ciento) y estomatitis (52,8 por ciento).
Las reacciones adversas que llevaron a la interrupción del tratamiento se produjeron en el 19,4 por ciento de los pacientes.
“Estamos encantados de que la MHRA haya reconocido el valor que podría aportar erdafitinib a los pacientes elegibles con cáncer urotelial metastásico. Este hito refleja la dedicación de larga data de J&J para adelantarse al cáncer y ofrecer las terapias de precisión más innovadoras a los pacientes que las necesitan. Esperamos avanzar con las presentaciones de HTA para erdafitinib en los próximos meses, con el objetivo de permitir que los pacientes elegibles accedan a erdafitinib a través del NHS lo antes posible”.
Dr. John Fleming, director médico nacional de Johnson & Johnson Innovative Medicine UK
